Las autoridades sanitarias estadounidenses han aprobado Otarmeni, la primera terapia génica diseñada para tratar una forma rara de sordera hereditaria. Desarrollada por la empresa biotecnológica estadounidense Regeneron, esta terapia actúa sobre las mutaciones del gen OTOF, que causan sordera severa a profunda en aproximadamente 50 recién nacidos cada año en Estados Unidos.
Administrado mediante una única inyección en el oído interno, el tratamiento está disponible tanto para niños como para adultos. Regeneron anunció que se proporcionará de forma gratuita a los pacientes estadounidenses que cumplan los requisitos, una decisión trascendental en un campo donde las terapias génicas suelen costar millones de dólares.
En un ensayo clínico con 20 niños de entre 10 meses y 16 años, más del 80 % experimentó una mejora significativa en la audición. Las familias calificaron el avance de "increíble", destacando el rápido progreso en la percepción del sonido.
Para el Dr. Eliot Shearer, del Hospital Infantil de Boston, la aprobación acelerada de la FDA marca "una nueva era" en el tratamiento de la pérdida auditiva genética, allanando el camino para la recuperación de la audición natural en algunos pacientes.
 Pascal Lemontel
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24/04/2026 | 
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