Die US-Gesundheitsbehörden haben Otarmeni zugelassen, die erste Gentherapie zur Behandlung einer seltenen Form erblicher Taubheit. Die vom amerikanischen Biotechnologieunternehmen Regeneron entwickelte Therapie zielt auf Mutationen im OTOF-Gen ab, die jährlich bei etwa 50 Neugeborenen in den USA zu schwerer bis hochgradiger Taubheit führen.
Die Behandlung wird als einmalige Injektion ins Innenohr verabreicht und steht Kindern und Erwachsenen zur Verfügung. Regeneron gab bekannt, dass sie für berechtigte Patienten in den USA kostenlos angeboten wird – eine bedeutende Entscheidung in einem Bereich, in dem Gentherapien oft Millionen von Dollar kosten.
In einer klinischen Studie mit 20 Kindern im Alter von 10 Monaten bis 16 Jahren erlebten über 80 % eine deutliche Verbesserung des Hörvermögens. Die Familien bezeichneten den Durchbruch als „unglaublich“ und hoben die raschen Fortschritte in der Hörwahrnehmung hervor.
Für Dr. Eliot Shearer vom Boston Children’s Hospital markiert die beschleunigte Zulassung durch die FDA „eine neue Ära“ in der Behandlung von genetisch bedingtem Hörverlust und ebnet den Weg für die Wiederherstellung des natürlichen Hörvermögens bei einigen Patienten.
Pascal Lemontel
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