وافقت السلطات الصحية الأمريكية على علاج "أوتارميني"، وهو أول علاج جيني مصمم لعلاج نوع نادر من الصمم الوراثي. طوّرت شركة "ريجينيرون" الأمريكية للتكنولوجيا الحيوية هذا العلاج الذي يستهدف الطفرات في جين OTOF، المسبب لصمم شديد إلى عميق لدى حوالي 50 مولودًا جديدًا سنويًا في الولايات المتحدة.
يُعطى العلاج عن طريق حقنة واحدة في الأذن الداخلية، وهو متاح للأطفال والبالغين على حد سواء. أعلنت "ريجينيرون" أنها ستوفره مجانًا للمرضى الأمريكيين المؤهلين، وهو قرار بالغ الأهمية في مجال غالبًا ما تُكلّف فيه العلاجات الجينية ملايين الدولارات.
في تجربة سريرية شملت 20 طفلًا تتراوح أعمارهم بين 10 أشهر و16 عامًا، شهد أكثر من 80% منهم تحسنًا ملحوظًا في السمع. وقد أشادت العائلات بهذا الإنجاز ووصفته بأنه "مذهل"، مشيرةً إلى التقدم السريع في إدراك الصوت.
بالنسبة للدكتور إليوت شيرر من مستشفى بوسطن للأطفال، فإن الموافقة السريعة من إدارة الغذاء والدواء تمثل "حقبة جديدة" في علاج فقدان السمع الوراثي، مما يمهد الطريق لاستعادة السمع الطبيعي لدى بعض المرضى.
24/04/2026 | 
Pascal Lemontel
Anglais
Arabic
Deutsch
Français
Español
Italien
Português
Russian